来源： E药经理人　2021-01-19

2019年做2020年趋势预测的时候谁也没想到新冠肺炎将大规模流行，导致将近一亿人感染以及全球经济下行。环环相扣，一年内新冠疫苗上市并大规模接种，抗病毒药物紧急获批上市……也并不是能简单预测到的。

那么，从目前来看，2021年全球新冠疫情将如何走向？哪个领域最受大药企们欢迎？医药行业投融资趋势又如何？

全球生物技术领域影响最大的杂志GEN通过访谈与观察对2021年做出了七个趋势预判。

01 新冠疫情：看到终点

2020年12月11日，FDA紧急批准了辉瑞与BioNtech联合开发的新冠疫苗，截至12月底，已有189.34万人接种了辉瑞的疫苗；12月18日，FDA又批准了Moderna疫苗的同类申请；与此同时12月30日，由阿斯利康与牛津大学联合开发的新冠疫苗也在英国获批，1月4日已经开始了全民接种。

抗病毒药物在2020年也得到了紧急获批。2020年10月22日，吉利德的瑞德西韦获FDA批准上市，用以治疗成人及12岁以上儿童的新冠病毒感染患者。而瑞德西韦早在5月份就已获得FDA紧急使用授权，第三个季度，瑞德西韦的全球销售额达到了8.73亿美元。

另一治疗新冠病毒药物是再生元的中和抗体REGEN-COV2，11月获得了紧急授权，再生元三季报显示其销售额为4020万美元。

在中国，12月30日，国家药监局批准了国药的新冠疫苗上市申请，随后在联防联控发布会上，国家卫生健康委员会副主任、国务院联防联控机制科研攻关组疫苗研发专班负责人曾益新表示，新冠病毒疫苗将为全民免费提供。

有分析机构发布研究报告，随着多种新疫苗的获批，预计疫苗接种人数将增长近150倍，从2020年第四季度的3500万增加到2021年第四季度的50亿。

那么问题来了，2021年全球多家疫苗获批后，抗新冠病毒药物的市场空间在哪？在研的抗病毒药物还要不要继续研究，为下一场“大瘟疫”做准备，谁来支持呢？

02 基因治疗：大药企、大交易&患者死亡事故

如果要说2020年大药企们关注的领域哪个一定会在2021年持续发酵，基因治疗是最有可能的领域。

2020年10月，拜耳宣布拟斥资40亿美元收购AskBio。AskBio拥有一个基因治疗技术平台，临床产品线包括庞贝病，帕金森氏病和充血性心力衰竭的治疗方法，以及血友病和杜兴氏肌营养不良症的无证临床适应症。

同月，诺华又以2.8亿美元收购了眼基因疗法开发商Vedrere Bio，罗氏斥资18亿美元与Dyno Therapeutics签约，利用后者的技术平台开发用于中枢神经系统（CNS）疾病和肝脏定向治疗的基因治疗的腺相关病毒（AAV）载体。

12月15日，礼来和Prevail 宣布达成收购协议，礼来将以10.4亿美元收购Prevail，后者是一家致力于神经退行性疾病患者开发潜在基于腺相关病毒9载体基因疗法的公司，礼来将通过此次收创建一个基因治疗项目来扩展其研究工作。

但基因治疗备受关注的还有2020年发生的四起患者死亡事故，5月和6月，安斯泰来分别公布了两起高剂量 AT132 基因治疗后患者死亡事件；8月份安斯泰来又公布了一起同样原因的患者死亡事件；10月份，Lysogene又公布了 LYS-SAF302的AAV基因疗法的临床试验中，一名患有 IIIA型粘多糖贮积症（MPS IIIA）的五岁小女孩在临床试验过程中死亡。

上述两项临床试验目前仍在搁置，2021年的走向也并未出现准确预测。

即便如此，Alliance for Regenerative Medicine统计，在2020年1月至2020年9月之间，融资额增长了114％，达到120亿美元。

03 基因编辑：巨额合作

2020年11月，礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作，开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局。

有商业研究公司11月20日发布市场报告预测，全球CRISPR技术市场将从2020年的16.5亿美元增长到2023年的25.7亿美元，然后到2030年跃升至67亿美元。

在国外，CRISPR技术被认为是中美两国之间生物医学发展的一场对决，被称为“人造卫星2.0”竞赛，《科学》杂志统计，美国持有与CRISPR相关的专利申请为872项，中国紧随其后达到858项。

04 投融资：大量资金流入

此前E药经理人曾统计过2020年的国内医药产业投融资，史无前例的一年内75家企业进行了IPO，是上一年的2.68倍，尽管疫情使然，但全年投融资金额并未有大幅度下滑，2020年共披露金额为1350亿元，2019年为1649.82亿元。

国外亦是如此，GEN杂志总结，2020年有大量资金流入生物制药公司，并购、IPO活动出现了强劲增长，这种趋势将在2021年延续下去。

普华永道和CB Insights发布的季刊《MoneyTree Report》显示，在2020年第三季度，生物制药相关行业的投资金额达到创纪录的59亿美元，其中仅对生物技术领域的104笔交易中就投资了39亿美元，是2019年第三季度74笔交易、19亿美元的两倍多。

IPO市场也在2020年显示出强劲的实力。EvaluatePharma的数据显示，纳斯达克在2020年的前三个季度中，生物制药公司在51个IPO中筹集了93.2亿美元的资金，是2019年前三个季度41个IPO、36亿美元的两倍多。

总体而言，生物技术股在2020年期间持续增长。截至11月20日，纳斯达克生物技术指数为4,364.15点，较去年同期的3,581.05点上涨了22％。

值得注意的是，2020年12月天境生物与传奇生物皆被纳入到了纳斯达克生物技术指数。

05 药物开发：阿尔茨海默症新药是否获批

备受国外的生物医药界关注的是，2020年历经曲折的阿尔茨海默症新药aducanumab终于递交了上市申请，但大家也猜测，2021年该药会不会获批，百健给出的预测是2021年3月7日有望获得FDA是否批准的决定。

2020年11月，FDA的外周和中枢神经系统药物咨询委员会拒绝批准aducanumab，原因在于美国FDA批准药物通常要有两个有支撑性证据的有效研究，而该药物的两项III期临床试验仅有一项显示出积极的结果。

06 细胞疗法：融资增速惊人

2020年，MNC在细胞疗法上也大砸重金。9月，武田宣布将2021年底每年削减约20亿美元的成本，专注肿瘤和罕见病药物研发，这一战略的关键是新一代细胞疗法。已在波士顿开设一个2千多平方米的研发生产中心，将负责三个正在进行的管线项目临床开发，另外两个项目预计将在2021年底进入临床开发阶段；

10月，安斯泰来宣布将斥资1.2亿美元在马塞诸塞州开设专注于细胞疗法的研发中心；

11月，赛诺菲以总计3.08亿欧元（合3.58亿美元）的价格收购荷兰细胞疗法公司Kiadis Pharma，获得后者的NK（自然杀伤）细胞平台和产品。

细胞疗法的融资以惊人的速度增长。根据Alliance for Regenerative Medicine的数据，截至2020年11月，全年针对细胞疗法的融资达到110亿美元，较同期增长242％。细胞疗法的I期临床试验数量从41项增加到50项。

而国内，细胞疗法也在开启新篇章。前不久，复星医药旗下复兴凯特CAR-T产品FKC876上市申请进入了行政审批阶段，预计近期将获批，这将成为国内首款CAR-T疗法产品。

当然，CAR-T产品，甚至是细胞疗法的价格仍然饱受争议，全球首款CAR-T产品诺华的Kymriah一次性收费为47.5万美元（折合人民币307.8万元），对于一般患者而言仍是一笔高昂治疗费。

07 合成生物学：潜力巨大

合成生物学围绕生命体运转逻辑，利用其中的规律和运作方式，对生物进行手动“改造”，以让其具备所需的功能和价值。

SynBioBeta统计，2020年上半年，合成生物学的总融资达到30.41亿美元，而2019年同期仅为19亿美元。

当然，合成生物学的增长来自其多元的技术应用方向，包括上述细胞疗法、基因疗法以及CRISPR在内的多个领域都要用到合成生物学。

根据 CB Insights 分析数据显示， 2019 年全球合成生物学市场规模达 53 亿美元。预计到 2024 年，与 2019 年相比，合成生物学市场规模的年复合增长率（CAGR）将增长 28.8%，达到 189 亿美元。