众所周知，新药研发是一场“豪赌”，耗时长且前期投入巨大。临床实验数据是生物制药企业说服投资人和监管机构、支撑药物上市的重要砝码。受新冠疫情影响，2020年全球临床研究项目均受到不同程度的影响，新药研发所面临的风险也比以往更高。

近日，国外生物制药网站BioPharma Dive发布了2021年上半年值得关注的十大临床实验项目清单，其中包括6个与新型冠状病毒相关的项目、3个小分子药物临床项目以及1个基因疗法项目，涵盖抑郁症、肺癌、A型血友病以及α1-抗胰蛋白酶缺乏症等疾病领域。

疾病：COVID-19

类型：疫苗

企业：强生、Novavax、阿斯利康

在新型冠状病毒（SARS-CoV-2）持续蔓延且感染人数破亿的当下，新冠疫苗成为保障人们生命安全的重要法宝。

去年，Pfizer/BioNTech、Moderna研发的两款mRNA疫苗先后获得FDA批准，由中国企业自主研发的新冠疫苗也在不同国家获批上市。当然，面对迅速蔓延的疫情，越多疫苗问世也就意味着人类在这场“战役”中拥有更多的自主权。

预计在2021年4月前，强生、阿斯利康和Novavax将会报告各自在研新冠疫苗的关键临床数据。

疾病：A型血友病

类型：基因疗法

企业：BioMarin

2017年，首个针对遗传性疾病的基因疗法 Luxturna获美国食品与药品监督管理局（FDA）批准，成为基因治疗领域的重要里程碑事件。自那以后，生物制药企业蜂拥而至，越来越多基因疗法获批。

然而2020年8月，在BioMarin制药公司旗下的Roctavian距离成为首个被批准用于血友病的基因疗法仅差临门一脚之时，FDA却将这款产品拒之门外，理由是该产品在3期临床中显示的效力似乎比早期研究中更弱，并且会随着时间的推移逐渐减弱。同一时间，BioMarin撤回了该产品在欧洲的上市申请。

据悉，BioMarin预计将在2021年1月公布3期临床研究的一年随访数据，如果数据积极，该公司可能会在今年第二季度在欧洲重新提交一份批准申请。不过，由于FDA要求BioMarin对患者进行两年随访，因此可能要到11月才能了解FDA对Roctavian的态度。

疾病：肺癌

类型：小分子药物

企业：安进

尽管人们已经知道KRAS是与侵袭性癌症相关联的主要癌基因之一，但是由于该基因无明显结合位点，因此几十年来一直被认为是"不可成药"靶点。

令人欣喜的是，安进旗下的靶向抗癌药sotorasib（AMG 510）似乎有望终结KRAS“不可成药”的历史。在2019年美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2019）上，sotorasib的出现一度成为全场的焦点。

然而在2020年10月，安进却模棱两可地宣布该产品在2期临床中显示出与1期临床相似的疗效，并且没有公布任何细节。

据悉，安进将在世界肺癌大会上公布sotorasib的2期临床结果，相关数据不仅可以决定这种药物在肺癌中的应用范围，还可以决定该公司如何与潜在竞争对手抗衡。

疾病：COVID-19

类型：抗病毒药物

企业：默沙东、辉瑞公司、罗氏公司/Atea制药

尽管有两款mRNA新冠疫苗问世，但是全世界对疫苗的需求远大于疫苗的产量。在此之前，有助于COVID-19患者康复的药物成为保障人们生命安全的重要工具，这使得辉瑞、默克、Atea制药/罗氏开发的实验性抗病毒药物备受瞩目。

其中，辉瑞拥有的是一种新型抗病毒药物，能够靶向冠状病毒用来自我组装和繁殖的3CL蛋白酶，目前已显示出对抗多种冠状病毒的潜力，并且可能成为第一个针对该靶点的抗病毒药物。

公开资料显示，辉瑞抗病毒药物的1b期临床试验可能会在4月份有结果，而默沙东和罗氏/Atea相关药物的中期研究数据可能会在3月份公布。

疾病：抑郁症

类型：小分子药物

企业：Sage Therapeutics/ Biogen

2020年对Sage Therapeutics而言是无比艰难的一年，在抗抑郁药zuranolone的3期临床试验失败后的12个月内，该公司裁员一半，并更换了CEO。

当然，Sage公司仍然认为zuranolone具备巨大的价值，并且在2020年11月与Biogen建立了30亿美元的合作关系，其中就包括对zuranolone的部分使用权。除此之外，该公司还设计了一系列新的3期临床研究以证明该药物的疗效，其中一项名为Waterfall的研究有望在2021上半年得到结果，这将帮助该公司判断zuranolone的前景。

疾病：α1-抗胰蛋白酶缺乏症

类型：小分子药物

企业：Vertex Pharmaceuticals

2020年10月，Vertex制药公司宣布将停止研发针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的实验性药物VX-814，原因是该产品出现令人担忧的安全信号。不过，另一款用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的药物VX-864仍然在推进中，并预计将在2021年上半年产生得到2期临床的结果，这将对Vertex的未来产生重大影响。

来源：生物探索