2019年7月23日,动脉网通过外媒资讯获悉,基石药业苏州有限公司(CSTONE:2616,下称基石药业) 昨日宣布,该公司获得中国国家药品监督管理局批准,启动第一阶段桥接ivosidenib的registrational研究(TIBSOVO),用于治疗具有IDH1突变的复发或难治性急性髓性白血病(R/RAML)的患者｡这项独立试验旨在评估ivosidenib在IDH1突变R/RAML患者中的疗效,安全性和药代动力学｡

AML是成人中最常见的急性白血病类型,其特征在于疾病进展迅速｡美国每年约有2万例新的AML病例,五年生存率约为27%,而中国每年新发病例为3万例,五年生存率低于20%｡大多数AML患者会对治疗产生耐受性或病情复发,从而发展为R/RAML｡随着中国人口预期寿命的延长和人口的老龄化,AML的发病率可能会显著上升｡约6%-10%的AML病例与IDH1突变导致的造血干细胞分化中断有关｡目前已在中国获批的AML治疗方法,对这个患者群体收效甚微｡

Ivosidenib由基石药业的合作伙伴Agios Pharmaceuticals,Inc.(AGIO.US)发现和研发,于2018年7月获FDA批准,用于治疗经FDA批准的检测到携带IDH1基因突变的成人R/RAML患者｡

“Ivosidenib是美国第一个也是唯一一个被批准的针对R/RAML中IDH1突变的精准疗法,也是基石药业产品线中唯一获得市场授权的产品｡中国注册研究的批准对我们来说是一个巨大的里程碑｡”基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示,通过精确治疗,患者能从针对驱动癌症的特定基因突变的治疗中获益｡

基石药业首席医学官杨建新表示,ivosidenib最初被批准用于IDH1突变体R/RAML的治疗｡最近,FDA批准了ivosidenib补充新药的申请,用于治疗75岁及以上或因其它合并症而无法使用强化诱导化疗的携带IDH1基因突变的AML新诊断患者｡2019年3月,FDA授予针对同样AML新诊断患者的《ivosidenib联用阿扎胞苷治疗方案》突破性疗法认定｡这些里程碑事件证明了ivosidenib在临床方面的巨大潜力,且基石药业会尽快在中国启动ivosidenib针对R/RAML的单药试验,进而以良好的临床数据,为此药尽快进入中国市场铺平道路｡

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关于TIBSOVO (ivosidenib)

在美国,TIBSOVO适用于治疗携带经FDA获批检测法检出的易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的急性髓系白血病(AML)患者,包括:

年龄≥75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的新诊断AML成人患者｡

复发性或难治性AML成人患者｡

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关于基石药业

基石药业(HKEX: 2616)是一家生物制药公司,专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物,以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求｡成立于2015年底的基石药业已集结了一支在新药研发､临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队｡公司以联合疗法为核心,建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线｡目前五款后期候选药物正处于或接近关键性试验｡凭借经验丰富的团队､丰富的管线､强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金,基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法,成为全球知名的领先中国生物制药公司｡

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关于AGIO (Agios Pharmaceuticals)

AGIO是一家美国生物制药公司,主要开发癌症代谢领域的治疗药物｡它还开发了专注于糖酵解,脂肪酸代谢和自噬的药物｡该公司的治疗药物用于自身免疫,炎症和神经疾病领域｡

来源：动脉网