今日，一家名为Omega Therapeutics的生物技术新锐走出隐身模式，进入业界的视线。公司首席执行官Mahesh Karande先生谈起其技术能力时，他说，该公司“正在释放人类基因组的天然能力”。

Karande先生是诺华公司的前高管，他说：“我们称自己为遗传医学，是因为我们确实是在给人类基因组的基本调节剂用药。这是以前从来没有做过的事。”

Omega Therapeutics由知名风投机构Flagship Pioneering孵化，技术源自MIT的Richard Young博士和Rudolf Jaenisch博士的研究。两位教授在2015年首次描述了3D DNA闭合环是如何控制基因组活性的。长链DNA形成了这些环，因为它们必须适合细胞核。这些环有助于将两米的DNA“组织并封装”成一个大约5微米或五百万分之一米的空间。每个环是一个或多个基因及其调控元素的“绝缘邻域（insulated neighborhood）”。

所以Omega创建了一个平台，可精确调整绝缘基因组域（IGD），或人类基因组GenomStats™，这些都是DNA的3D闭环结构，可以控制基因组活性，并能够释放基因组治疗疾病的天然能力。这使得能够在不改变核酸序列的情况下，独特而快速地开发出可治疗疾病的特定疗法，并覆盖多种适应症。经过工程设计的基因组调节剂，称为Omega Controllers™，可以将基因组活性精确调节至所需的治疗水平，从而解决疾病的生物学根源。

据了解，这些调整，包括打开或关闭基因，切掉致病基因或放入有缺陷基因的健康版本，都不会对基因组造成永久性的改变。

Mahesh Karande先生采访中表示：“事实上，除了某些病毒和感染，几乎所有人类疾病都是由于基因组表达失调所致，要么是基因表达水平不正确，要么就是基因过分或过低表达。我们能够将这种表达调整到应该达到的原始水平。”

由于这种方法可能适用于许多疾病领域，因此Omega计划建立一些合作伙伴关系，同时自行进行管线的开发。Flagship的普通合伙人David Berry博士说，Omega的疗法可用于提高体内和体外疗法的疗效。

在体内空间中，检查点抑制剂是潜在的候选药物。“其中许多都不如希望的那样有效。有时免疫肿瘤药物仅对30％的患者起作用。” Karande先生说。

Omega可以鉴定出影响他们对这些疗法反应方式的特定基因。例如，如果某个基因在对某种免疫肿瘤药物无反应的患者中表达，那么Omega可能会敲低该基因的表达，以使该药物更有效。在体外治疗方面，Karande设想在体外进行细胞治疗时使用Omega的技术。

关于本次公司具体的融资数额，Omega Therapeutics没有透露，但可以肯定的是Flagship Pioneering一直以来都大力支持初创公司的发展，该机构在今年3月募集了8.24亿美元的新投资资金。

来源： 创鉴汇