Avidity Biosciences是一家致力于利用单克隆抗体的组织特异性，靶向递送基于寡核苷酸的疗法，治疗遗传性疾病的生物医药公司。今日，该公司宣布完成C轮1亿美元的融资。

Avidity正在开发的抗体偶联寡核苷酸（AOC）技术平台，与传统寡核苷酸疗法相比，AOC具有更好的药代动力学特性和更具特异性的生物分布，而且可以避免使用脂质体递送寡核苷酸带来的毒副作用。递送到特定组织中的寡核苷酸可以作为RNAi疗法、微RNA疗法或者介导外显子跳跃（exon skipping）。

Avidity的主要在研药物是针对1型强直性肌营养不良症的潜在治疗方法，这是一种罕见的遗传性肌肉疾病，会形成有毒的RNA损害肌肉功能。目前，该疾病还没有任何获批的治疗方法。此外，该公司还在开展对杜兴肌营养不良和肌肉萎缩的研究。今年4月，该公司与礼来达成合作协议，礼来将利用Avidity公司的抗体偶联寡核苷酸（AOC）技术平台发现、开发和推广治疗免疫学和其它疾病的创新疗法。根据该协议，Avidity将获得2000万美元的前期付款和1500万美元的投资，并且根据开发和商务里程碑，每个靶点最多可获得4.05亿美元的后续付款。

Avidity首席执行官Sarah Boyce博士表示：“我们在免疫学领域与礼来达成了合作，我们将与他们合作开发一些靶点，我们也会自行开发一些靶点。从理论上讲，有了抗体-寡核苷酸偶联物，我们就有了‘通行证’。通过将合适的siRNA连接到合适的抗体上，就可以靶向整个组织。我们从肌肉开始着手研究，因为这是一块医疗需求高度未竟的领域。”

此外，Boyce博士还表示，公司的首个在研项目——针对强直性肌营养不良症的潜在疗法，预计将于2020年推进至临床。与此同时，公司还将继续利用AOC技术开发其它早期项目，其中包括针对肌肉疾病和一些罕见病，但具体细节，Boyce博士没有透露。

据了解，基于寡核苷酸的疗法已经在治疗遗传性疾病方面表现出卓越的疗效，例如Ionis公司的Spinraza和Alnylam公司的Onpattro。但是，目前大多数递送方法都只能够成功地将寡核苷酸递送进入肝脏细胞，而针对其它组织的递送方式还不成熟。我们祝愿Avidity Biosciences的研究顺利，早日在这一医疗需求未竟的领域开发出新的治疗方法。

来源： 创鉴汇