来源： 医药魔方　2020-12-04

12月1日，Vanda宣布FDA批准Hetlioz (tasimelteon) 胶囊和口服混悬液的上市申请，分别用于治疗史密斯-马吉利综合征（SMS）成人和儿童患者夜间睡眠障碍。Hetlioz是FDA批准的首个用于治疗SMS的药物。此前，Hetlioz被FDA批准用于治疗成人非24小时睡眠觉醒障碍。

Hetlioz是一组褪黑素受体激动剂，褪黑素是由脑松果体分泌的激素之一，分泌具有明显的昼夜节律，白天分泌受抑制，晚上分泌活跃，具有改善睡眠作用。Hetlioz通过激动SMS患者褪黑素受体，改善患者颠倒的昼夜节律。

此次批准是基于一项针对SMS患者双盲、安慰剂对照交叉临床研究（NCT 02231008），受试者分别接受Hetlioz（睡前1h服用）和安慰剂治疗4周后，停药1周，之后交叉用药。疗效比较终点为睡眠质量评分和睡眠时长。结果显示，Hetlioz组患者50%睡眠质量最差夜晚平均质量评分与安慰剂组有显著统计学差异。50%夜晚最少睡眠时间总时长数值上优于安慰剂组，但无显著性差异。

史密斯-马吉利综合征（SMS）是一种罕见的由17p染色体少量缺失引起的非遗传性神经发育异常疾病。其最常见的症状是睡眠障碍，患者存在颠倒的昼夜节律，夜晚难以入睡，严重影响患者及家人的生活。据估计，在美国，大约每15 000 -25 000患儿中就有1名受此疾病困扰。

Vanda总裁Mihael H.Polymeropoulos博士说，“感谢SMS疾病患者及家人的配合以及参与该研究方案设计、执行的研究者和工作人员，有了他们的努力才得以使Hetlioz获得FDA的批准，我们将继续致力于为SMS睡眠障碍患者提供治疗需要。”